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Esiti a lungo termine nel linfoma primitivo del sistema nervoso centrale dopo Rituximab, Metotrexato, Vincristina e Procarbazina e chemioterapia ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche


Il linfoma primitivo del sistema nervoso centrale ( PCNSL ), una rara neoplasia maligna del sistema nervoso centrale, viene solitamente trattato con Metotrexato ad alte dosi in prima linea, in genere seguito da una terapia di consolidamento.

A causa dell’ampia gamma di trattamenti attualmente disponibili per il linfoma primitivo del sistema nervoso centrale, la comparabilità negli studi di follow-up a lungo termine è limitata e i dati sono sparsi in studi di piccole dimensioni.

In questo studio, è stata riportata la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con linfoma primitivo del sistema nervoso centrale immunocompetente di nuova diagnosi, arruolati in uno studio di fase 2 nel periodo 2005-2011.

I pazienti sono stati trattati con chemioterapia con Rituximab, Metotrexato, Vincristina e Procarbazina ( R-MVP ) seguito da chemioterapia ad alte dosi ( HDC ) e trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) nei pazienti con risposta parziale o completa al regime R-MVP.

In un'analisi post hoc, le caratteristiche cliniche e di imaging sono state valutate nei soggetti ancora in vita.

In tutto 26 pazienti su 32 sono stati sottoposti a consolidamento con chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali.

Di questi, 3 sono morti per tossicità correlata al trattamento e 2 a causa della progressione della malattia entro 1 anno dal trapianto autologo di cellule staminali.

Nessuno dei restanti 21 pazienti ha avuto progressione della malattia con un follow-up mediano di 12.1 anni e sono stati inclusi nell'analisi.

Rispetto alla valutazione post-chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali, all’ultimo follow-up, non è stata riscontrata alcuna differenza significativa nel punteggio KPS ( Karnofsky Performance Status ) mediano ( 80 vs 90 ), nel punteggio NANO ( Neurologic Assessment in Neuro-Oncology ) mediano (1 vs 1 ) e nel punteggio di leucoencefalopatia ( 1 vs 1 ).

Il follow-up a lungo termine ha dimostrato che il trattamento è risultato ben tollerato nella maggior parte dei pazienti arruolati nello studio, con leucoencefalopatia stabile all’imaging e performance clinica stabile.
La recidiva della malattia non è stata osservata oltre i 2 anni dopo il consolidamento con chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali. ( Xagena2023 )

Therkelsen KE et al, Neurology 2023; 101: 710-716

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